Moins de piqûres au doigt et d’injections pour les personnes atteintes de diabète de type 1 (DT1). Moins de pics et d’hypoglycémies dangereux. Une insuline plus abordable. Un avenir où la guérison ne sera plus une question de si, mais de quand.

Notre partenaire VB Gives Back , Breakthrough T1D (anciennement JDRF), a contribué à rendre tout cela possible. En tant qu'organisation de recherche et de défense des droits des personnes atteintes de diabète de type 1 (DT1), l'organisme à but non lucratif met en relation les meilleurs scientifiques du monde pour faire progresser les traitements potentiels, influencer les politiques et améliorer l'accès aux soins. Aucune organisation n'en fait plus. L'année dernière, par exemple, la FDA a approuvé un médicament qui retarde l'apparition du DT1 jusqu'à trois ans ; il s'agit du tout premier traitement modificateur de la maladie pour le DT1, et Breakthrough T1D a soutenu la recherche sur ce médicament pendant plus de 30 ans.

Et ce n'est que le début.

Voici deux femmes qui font avancer ce groupe de réflexion : les docteurs Felicia Pagliuca et Courtney Ackeifi. La seconde est chercheuse principale chez Breakthrough T1D et s'est lancée dans ce domaine pour des raisons personnelles : sa grand-mère était diabétique. La première, quant à elle, est vice-présidente et directrice du domaine des maladies pour le diabète de type 1 chez Vertex Pharmaceuticals , qui étudie les thérapies cellulaires susceptibles de traiter cette maladie. « J'ai toujours aimé apprendre et j'ai toujours aimé résoudre des problèmes difficiles », déclare Mme Pagliuca. « C'est un cadeau de pouvoir consacrer sa carrière à un travail aussi significatif. »

Parlez-nous de vous et de votre lien avec le diabète de type 1...

CA : Ma grand-mère est décédée à cause de complications liées au diabète. Avec le diabète, on ne peut jamais faire de pause et les accidents peuvent être mortels. Je veux, au moins, rendre le diabète de type 1 un peu plus facile.

FP : J’ai consacré la majeure partie de ma carrière à étudier comment les cellules, les éléments constitutifs du corps humain, peuvent être exploitées pour développer potentiellement des médicaments. Mon travail sur le diabète de type 1 a commencé il y a près de 15 ans, lors de mon stage postdoctoral au Harvard Stem Cell Institute, lorsque j’ai été inspiré à travailler sur le diabète de type 1 par le Dr Doug Melton. Dans son laboratoire, nous nous sommes concentrés sur la recherche de la possibilité de différenciation (ou de conversion) des cellules souches en cellules des îlots pancréatiques. Le Dr Melton et moi avons ensuite fondé une société appelée Semma Therapeutics, du nom des deux enfants de Doug, Sam et Emma, ​​qui vivent tous deux avec le diabète de type 1. En 2019, Semma Therapeutics a été acquise par Vertex Pharmaceuticals, dans le but d’accélérer nos travaux de développement de thérapies potentielles contre le diabète de type 1.

Sur quoi travaillez-vous actuellement ?

CA : Mon équipe chez Breakthrough T1D se concentre sur l’amélioration de la vie des personnes atteintes de diabète de type 1. Nous travaillons au développement de médicaments et de dispositifs pour le contrôle glucométabolique et les complications à long terme, ainsi qu’au développement d’interventions comportementales pour soutenir le fardeau de la maladie sur la santé mentale. Breakthrough T1D a permis de réaliser de nombreux progrès en matière de contrôle de la glycémie, mais nous avons encore du travail à faire pour garantir que les personnes atteintes de diabète de type 1 vivent plus longtemps et en meilleure santé !

FP : En tant que responsable du domaine des maladies chez Vertex, je dirige une équipe diversifiée de scientifiques et d’autres experts qui travaillent à faire progresser nos thérapies expérimentales contre le diabète de type 1, de la recherche et de la découverte à la fabrication et aux essais cliniques et, espérons-le, un jour, à de nouveaux médicaments approuvés. Cela signifie beaucoup pour moi de pouvoir continuer à faire avancer sans relâche ce travail et de m’associer à la communauté plus large du diabète de type 1. Breakthrough T1D a été un leader dans le soutien et la défense de ce type de recherche depuis le tout début.

Qu’est-ce qui vous rend le plus optimiste en ce moment ?

CA : En tant que scientifique, le domaine du diabète de type 1 est passionnant car il réunit de nombreuses disciplines différentes. Avant Breakthrough T1D, j'étais chercheur sur le diabète de type 1 et je développais des médicaments régénératifs. Notre équipe réunissait des chimistes médicinaux, des biologistes structurels, des informaticiens, des biologistes des cellules souches, des chirurgiens et des pharmacologues. Tant de perspectives différentes axées sur un problème nous ont permis d'être créatifs et complets dans notre approche de la création de ces thérapies. Des technologies qui n'existaient pas il y a quelques années font leur entrée dans la clinique ! L'innovation à haut risque peut être atténuée en réunissant des équipes qui abordent les choses sous tous les angles. C'est ainsi que l'on accélère le développement.

FP : Je suis très enthousiaste à propos des progrès réalisés à l’échelle mondiale dans le traitement du diabète de type 1. Bien sûr, le potentiel des thérapies cellulaires et les recherches que nous menons à Vertex sont au cœur de nos préoccupations, mais ces dernières années ont également été marquées par des progrès en matière d’innovation technologique, de prévention/retardement et d’enthousiasme face aux progrès de la science. J’espère que l’avenir du diabète de type 1 sera très différent du passé.

Y a-t-il une étude particulière qui vous enthousiasme ?

CA : L'essai Steno1 à Copenhague. Cette étude personnalise les soins du diabète de type 1 en fonction des facteurs de risque de maladie cardiovasculaire d'un individu. Le soutien de Breakthrough T1D permettra d'approfondir l'exploration des liens entre les résultats glycémiques et les complications macrovasculaires ou microvasculaires.

FP : Chez Vertex, nous étudions plusieurs approches de thérapie cellulaire pour potentiellement traiter le diabète de type 1 (DT1) en visant à remplacer les cellules productrices d’insuline qui ont été détruites dans la maladie par de nouvelles cellules dérivées de cellules souches.

Des mots de sagesse pour les femmes qui poursuivent une carrière scientifique ou de recherche ?

CA : Collaborez. Apprenez de tous ceux que vous rencontrez. Soyez reconnu pour votre capacité à traduire les idées entre les groupes. Soyez un pollinisateur croisé : c'est ainsi que les idées créatives se transforment en changements tangibles.

FP : Soyez courageux et concentrez-vous sur l’application de vos compétences et de votre temps aux problèmes les plus importants, pas nécessairement les plus simples.

D'ici la fin septembre, VB Gives Back s'engage à collecter 250 000 $ pour Breakthrough T1D grâce à des dons de consommateurs, à des événements de dons en magasin et à 5 $ pour chaque commande en ligne afin de sensibiliser et de soutenir la recherche sur le diabète de type 1, la défense des droits et l'engagement communautaire. Pour en savoir plus, cliquez ici .

Si vous souhaitez en savoir plus sur T1D et la mission de Breakthrough T1D, vous pouvez visiter leur site Web à BreakthroughT1D.org .